Британский регулятор лекарств 30 октября выдал условное разрешение тригептаноину под торговым названием Dojolvi. Жидкий препарат предназначен взрослым и детям с редкими наследственными нарушениями окисления длинноцепочечных жирных кислот.
При таких состояниях организм не может нормально использовать определённые жирные кислоты для получения энергии. Это может приводить к снижению сахара в крови, повреждению мышц, в том числе сердечной, и госпитализациям. Тригептаноин должен помогать клеткам избегать энергетического дефицита.
Лекарство принимают ежедневно внутрь как часть строго контролируемой диеты. Оно отпускается только по рецепту, поэтому новое разрешение не предполагает самостоятельного начала лечения или изменения питания.
Статус одобрения условный. Управление по регулированию лекарств и медицинских изделий Великобритании требует результаты продолжающегося исследования у детей, прежде чем выдать полное разрешение. Это существенное ограничение: регулятор допустил препарат к применению, но сбор данных об эффективности и безопасности продолжается.
К наиболее частым нежелательным реакциям, которые могут возникать более чем у одного из десяти пациентов, отнесены боль в животе, диарея и рвота. Подробную инструкцию и характеристику препарата регулятор обещал разместить в течение семи дней после решения.
Новость касается пациентов с подтверждённым диагнозом LC-FAOD и их врачей в Великобритании. Конкретному пациенту нужно обсуждать применимость терапии со специализированной командой: сообщение не устанавливает критерии назначения, стоимость или порядок финансирования лечения.
Пока никто не ответил. Начните обсуждение.