Британский регулятор расширил возрастное разрешение для генно-редактирующей терапии Casgevy. Теперь её можно применять у отвечающих критериям детей от пяти лет с тяжёлой серповидноклеточной болезнью или бета-талассемией, при которой требуются регулярные переливания крови.
До решения, выданного 29 октября, препарат в Великобритании был разрешён пациентам от 12 лет. Изменение касается только нижней возрастной границы и не означает, что терапия подходит каждому ребёнку с одним из этих диагнозов.
Casgevy использует собственные стволовые клетки костного мозга пациента. Их забирают, редактируют в лаборатории, чтобы организм мог производить работающий гемоглобин, а затем возвращают после подготовительного лечения. После инфузии ребёнку может потребоваться пребывание в стационаре, пока изменённые клетки закрепляются в костном мозге.
Регулятор перечисляет среди возможных нежелательных реакций тошноту, утомляемость, повышение температуры и увеличенный риск инфекций. Отдельные риски связаны и с подготовкой костного мозга перед введением клеток.
Решение важно семьям детей с тяжёлыми наследственными заболеваниями крови и клиническим центрам, которые проводят такую терапию. Оно создаёт правовую возможность лечить более младших пациентов, но не подтверждает немедленную доступность в каждой больнице и не отменяет индивидуальный отбор.
Родителям не следует менять текущую терапию по новости. Практический вопрос о соответствии медицинским критериям, доступности центра и финансировании нужно обсуждать с лечащим гематологом. Полные материалы о препарате регулятор обещал опубликовать в течение семи дней.
Пока никто не ответил. Начните обсуждение.