Очищенные ДНК-мини-кольца обеспечили выработку матричной РНК FXN в фибробластах пациентов с атаксией Фридрейха. Уровень белка фратаксина в этих клетках восстановился до показателей, наблюдавшихся в здоровых клетках.
Атаксия Фридрейха связана с повторяющимися участками в гене FXN и сниженной выработкой фратаксина — митохондриального белка, важного для энергетического обмена и сборки железосерных кластеров. Мини-кольца представляют собой небольшие невирусные ДНК-векторы без бактериальной основы обычной плазмиды.
Для очистки авторы добавили в плазмиду участок из 21 пары оснований, к которому связывались биотинилированные олигонуклеотиды. Нежелательные комплексы удаляли стрептавидиновыми магнитными частицами, после чего получали очищенные мини-кольца.
Ключевой функциональный результат показан в выращенных клетках пациентов. Он подтверждает доставку и выработку белка в этой модели, но не доказывает безопасность, долговечность эффекта или клиническую пользу для человека.
Подход может стать основой для дальнейшего исследования невирусной доставки FXN. Один из авторов указал патент на диагностику и лечение атаксии Фридрейха; независимое воспроизведение и следующие стадии испытаний остаются необходимыми.
Пока никто не ответил. Начните обсуждение.